Результатом численних досліджень та спроб знайти препарат, який уповільнить або зупинить ХГ, є два підходи, які здаються дуже перспективними:

Генно-пригнічуюча терапія

Спрямована на зменшення виробництва аномального білка гантінгтину, методом уповільнення транскрипції генетичної інформації всередині клітини.

До цього методу наприклад, відноситься препарат IONIS-HTTRx, розроблений фармацевтичною компанією Ionis Pharmaceutikal, протестований у співпраці з Roche або AMT-130, розроблений фармацевтичною компанією uniQure.

Під цим терміном слід розуміти видалення або модифікацію дефектного гена; поки тільки в доклінічних випробуваннях (не на пацієнтах).

Прикладом може служити система CRISPR/Cas 9 – нова генетична технологія (див. малюнок), в якій ген редагується за допомогою молекулярних ножиць (Cas 9) і направляючої РНК.

Поки що невідомо, які можливі побічні ефекти можуть розвинутися і чи буде відредагований ген вести себе у пацієнта непередбачувано і, отже, небезпечно.