Експериментальне лікування

Експериментальне лікування

Хвороба Гантінгтона (ХГ) є генетичним захворюванням, тобто передається в родині.
В даний час в експериментальному лікуванні хвороби Гантінгтона найчастіше надають перевагу методу пригнічення вироблення білка гантінгтіна і редагуванню генів.
 

Результатом численних досліджень та спроб знайти препарат, який уповільнить або зупинить ХГ, є два підходи, які здаються дуже перспективними:

Генно-пригнічуюча терапія

Спрямована на зменшення виробництва аномального білка гантінгтину, методом уповільнення транскрипції генетичної інформації всередині клітини.

До цього методу наприклад, відноситься препарат IONIS-HTTRx, розроблений фармацевтичною компанією Ionis Pharmaceutikal, протестований у співпраці з Roche або AMT-130, розроблений фармацевтичною компанією uniQure.

Генна терапія (редагування генів)

Під цим терміном слід розуміти видалення або модифікацію дефектного гена; поки тільки в доклінічних випробуваннях (не на пацієнтах).

Прикладом може служити система CRISPR/Cas 9 – нова генетична технологія (див. малюнок), в якій ген редагується за допомогою молекулярних ножиць (Cas 9) і направляючої РНК.

Поки що невідомо, які можливі побічні ефекти можуть розвинутися і чи буде відредагований ген вести себе у пацієнта непередбачувано і, отже, небезпечно.

Загальне (симптоматичне) лікування

Читати далі

Дослідження

Читати далі